在經過兩年多的漫長等待后，廣州必貝特醫藥股份有限公司（簡稱“必貝特”）終于在8月上旬拿到了證監會的注冊批文。
必貝特是一家以臨床價值為導向、專注于創新藥自主研發的生物醫藥企業。其核心業務是創新藥，聚焦于腫瘤、自身免疫性疾病等領域。
該公司報告期（2022年至2024年）內總營業收入為0，凈利潤分別為-1.88億元、-1.73億元、-0.56億元。 
單臂試驗
公司本次沖刺科創板，采用的是第五套上市標準。目前，公司核心產品BEBT-908已獲批上市，其他產品尚處于研發階段。
值得注意的是，BEBT-908進入II期之后，采用的是單臂試驗，是沒有經過III期試驗附條件批準上市的抗腫瘤1類創新藥。
據業內人士介紹，單臂試驗不設立平行對照組，沒有隨機與盲法。樣本量減少了，療效評價時間縮短了，藥物上市進程也就變快了。
但是缺陷也非常明顯，那就是在評估療效的時候會引入偏倚因素，進而導致研究結果難以判斷。
BEBT-908首個推進的適應癥為 r/rDLBCL（復發或難治性彌漫大B細胞淋巴瘤），于2025年6月30日獲CDE附條件批準上市，獲批具體適應癥為用于既往接受過至少兩線系統性治療的復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤成人患者，即用于三線及以上治療r/r DLBCL。
也就是說，其目標患者是那些至少接受過2個治療方案之后，仍然沒有效果或復發的患者，即治療線數在三線及以上腫瘤患者。
和一般靶向藥物相比，BEBT-908的最大特點是雙靶點，通過同時抑制兩個靶點——PI3K和HDAC，來破壞腫瘤細胞賴以生存的信使網絡。
花費20.71萬元，平均多活8.8個月
據互聯網有關平臺記載，BEBT-908臨床試驗療效數據顯示，BEBT-908將患者的中位總生存期（OS）延長至8.8個月，遠優于現有系統化療方案的OS（4.0-4.7個月）。在獲得緩解的患者中，中位OS更是達到18.0個月。
至于上述數據是否準確，經濟導報記者近日通過郵箱及電話擬對公司進行采訪，但截至發稿，公司未進行任何回復。
那么，采用BEBT-908治療，晚期腫瘤患者需要花費多少錢呢？必貝特的申報材料顯示，在沒有納入醫保的情況下，預計2027年每位患者的治療費用為20.71萬元；如果納入醫保，每位患者的治療費用為12.59萬元。
招股書（注冊稿）顯示，截至目前，BEBT-908并沒有納入醫保。按照新藥定價先高后低的慣例推測，目前患者如果想使用BEBT-908治療，花費應該在20.71萬元之上。 
市場競爭激烈：目前有6款競品藥物獲批，14款產品進入臨床階段
不過，除BEBT-908外，國內目前已獲批上市用于三線及以上治療r/r DLBCL 的競品藥物還有6款，其中部分藥物如Selinexor（塞利尼索片）已經納入國家醫保的藥品，進入醫保后年治療費用約為12萬元。
必貝特在申報材料中預測，如果BEBT-908被納入醫保，預計2027年滲透率為19%至25%，2027年實際使用BEBT-908的患者在0.99萬人至1.3萬人之間；如果沒有被納入醫保，預計2027年實際使用BEBT-908的患者為0.52萬人，為目標患者總人數的10%。
但現實的問題是，有多少目標患者為了多活8.8個月而花費一二十萬元呢？另外如果BEBT-908被納入醫保，其它6 款競品藥物也全部或大部分納入醫保，BEBT-908真的有19%以上的滲透率嗎？
此外，BEBT-908還面臨眾多后來者的激烈競爭。截至今年6月30日，國內用于三線及以上治療r/r DLBCL的正在臨床階段的在研產品有14個，參與的知名藥企包括正大天晴、默沙東、石藥集團等。
BEBT-908用于治療實體瘤的市場競爭情況為：截至今年6月30日，中國已批準上市的PI3K抑制劑中，羅氏的伊那利塞獲批用于治療實體瘤；中國已批準上市的HDAC抑制劑有西達本胺和恩替司他片，也用于治療實體瘤。
今年9月底前仍無銷售，治療效果有待時間驗證
注冊稿顯示，今年上半年，必貝特歸母凈利潤為-0.8億元。公司預計，今年前三季度，公司仍然沒有銷售收入，歸母凈利潤為-1.15億元至-1.07億元。
這也從側面說明，雖然BEBT-908產品6月底才被附條件批準上市，但公司在今年9月之前并沒有鋪好銷售網絡。
經濟導報記者發現，目前互聯網上還查不出有多少患者使用過BEBT-908，以及使用該藥物是否有明顯效果。BEBT-908治療效果如何，仍有待時間驗證。
市值被資本快速“吹大”，大量研發外包
據媒體公開報道，必貝特在2019年1月的股東估值僅為3.48億元。但在申報IPO之前通過數輪增資，其估值在短短一年內達到38億元，快速接近科創板第五套標準估值最低40億元的要求。而風投機構在入股公司時，都簽署了以“上市”為目的的對賭協議。 
為了盡快出研發成果，必貝特將大量研發工作外包，2019年至此2021年，公司支付給第三方的研發服務費金額分別1452萬元、3231萬元、7258萬元；2022年至2024年支付給第三方的研發服務費金額分別為9540萬元、8815萬元、5682萬元。
核心技術是否存在隱患？
必貝特申報材料顯示，錢長庚（實控人）和蔡雄（核心技術人員）入職必貝特前均任職于CURIS，在CURIS任職期間簽署過保密協議或競業禁止協議。必貝特表示，鑒于錢長庚、蔡雄為BEBT-908和BEBT-305主要發明人，BEBT-908和BEBT-305的技術來源為發行人自主研發。
不過，有媒體援引業內人士觀點稱，技術人員在企業里的發明創造，其產權歸屬企業。因此，“BEBT-908的專利權的技術源頭來自CURIS”。
不少投資者擔心，在必貝特上市后，萬一CURIS起訴公司侵權，又該怎么辦呢？
公開資料顯示，蔡雄參與了湖南中醫藥大學、華中科技大學,華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院的多項發明專利的申請。公司的技術獨立性也被一些投資者質疑。
必貝特在注冊稿中表示，公司研發費用預計將持續處于較高水平，若公司核心產品獲批上市后商業化進展不達預期，自上市之日起第4 個完整會計年度觸發《上海證券交易所科創板股票上市規則》第 12.4.2 條的財務狀況，即經審計扣除非經常性損益前后的凈利潤（含被追溯重述）為負且營業收入（含被追溯重述）低于 1 億元，或經審計的凈資產（含被追溯重述）為負，則可能導致公司觸發退市條件。 
（大眾新聞·經濟導報記者 石憲亮）
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